محققان به‌تازگی یک ابزار پزشکی جدید توسعه داده‌اند که می‌تواند مواد ژنتیکی را به سلول‌های مغز جنین منتقل کرده و ژن‌های معیوب را اصلاح کند. این فناوری که در آزمایش‌های روی موش‌ها به کار رفته، می‌تواند به جلوگیری از مشکلات عصبی-تکاملی ناشی از ژن‌های معیوب، مانند سندرم آنجلمن و سندرم رت، کمک کند.
سندرم آنجلمن و سندرم رت هر دو اختلالات ژنتیکی نادری هستند که ناشی از نقص در کروموزم‌ها بوده و تأثیرات قابل‌توجهی بر توسعه و عملکرد فرد دارند. از جمله ویژگی‌های مشترک این دو سندرم می‌توان به تأخیر در رشد و مشکلات حرکتی و گفتاری اشاره کرد.
آیجون وانگ، یکی از نویسندگان این تحقیق و استاد جراحی و مهندسی بیومدیکال در دانشگاه کالیفرنیا دیویس، گفت: «این ابزار می‌تواند تأثیرات زیادی بر درمان مشکلات عصبی-تکاملی داشته باشد. ما می‌توانیم احتمال بروز ناهنجاری‌های ژنتیکی را در مراحل حساس رشد مغز کاهش دهیم.»
این تحقیق که با همکاری آزمایشگاه وانگ و آزمایشگاه موری در دانشگاه کالیفرنیا برکلی انجام شده، در نشریه ACS Nano منتشر شده است.
محققان امیدوارند که این فناوری بتواند به درمانی برای مشکلات ژنتیکی تبدیل شود که قبل از تولد قابل تشخیص هستند. این درمان‌ها می‌توانند در دوران بارداری ارائه شوند تا از آسیب بیشتر به سلول‌ها جلوگیری کنند.
در یک مقاله اخیر، وانگ و موری درباره یک نوع جدید نانوذرات توضیح دادند که می‌توانند mRNA را به‌طور ایمن و مؤثر به سلول‌ها منتقل کنند. این نانوذرات باید به سلول‌ها برسند و سپس مواد ژنتیکی را آزاد کنند تا پروتئین‌ها تولید شوند.
موری گفت: «این نانوذرات از یک لینک‌کننده جدید استفاده می‌کنند که به آنها اجازه می‌دهد به‌سرعت درون سلول‌ها تجزیه شوند و کمتر سمی هستند.»
این مطالعه همچنین نشان داد که چگونه می‌توان از فناوری انتقال مواد ژنتیکی به سلول‌ها برای ساخت پروتئین‌های مورد نیاز برای ارسال mRNA پروتئین Cas9 استفاده کرد تا بیماری‌های ژنتیکی سیستم عصبی مرکزی را در رحم درمان کند. محققان این روش را بر روی ژنی که مسئول سندرم آنجلمن است آزمایش کردند.
به نقل از باشگاه خبرنگاران پویا، در برخی شرایط ژنتیکی، آسیب‌ها در طول بارداری و بلافاصله بعد از تولد آغاز می‌شوند. تحقیقات نشان می‌دهد که انتقال مواد درمانی به سلول‌های مغزی قبل از تشکیل کامل سد خونی-مغزی در نوزادان مؤثرتر است. بنابراین هرچه زودتر اصلاحات انجام شود، بهتر است.
محققان این نانوذرات حامل mRNA را به مغز جنین در یک مدل موش تزریق کردند. mRNA به Cas9 تبدیل می‌شود، پروتئینی که مانند قیچی عمل کرده و ژن مسئول سندرم آنجلمن را اصلاح می‌کند.
وانگ توضیح داد: «mRNA مانند دستورالعملی است که نحوه ساخت پروتئین‌ها را توضیح می‌دهد. خود سلول تمام قطعات لازم برای ساخت Cas9 را دارد؛ ما فقط باید توالی mRNA را تأمین کنیم و سلول آن را به پروتئین تبدیل خواهد کرد.»
