مطالعه‌ای که توسط محققانی در برزیل، استرالیا، اتریش و آمریکا انجام شد؛ اکتشافات قابل توجهی در مورد نوعی سرطان کودکان بدون دارو‌های تایید شده برای درمان و با نرخ بقای پایین انجام داده است. این یافته‌ها راه را برای جست و جو به منظور درمان‌های خاص‌تر هموار می‌کند.
محقق اصلی این مطالعه گفت: اپاندیموم‌ها تومور‌های سیستم عصبی مرکزی از انواع مختلف هستند که اساسا تنها با جراحی و پرتودرمانی قابل درمان هستند. مطالعه ما بر روی اپاندیموم فوق تنتوریال با ادغام ژن‌های C۱۱orf۹۵ و RELA [ST-RELA]، یک زیر گروه که در کودکان شایع است، متمرکز شد. این تهاجمی است با پیش آگهی ضعیف و بدون درمان خاص.
اپاندیموم سومین شکل شایع تومور مغز و ستون فقرات دوران کودکی است که بیشتر در نوزادان و کودکان خردسال دیده می‌شود. در سلول‌های اپاندیمی پوشاننده حفره‌های توخالی درون مغز (بطن ها) که با مایع مغزی نخاعی پر شده‌اند، شروع می‌شود.
سوپراتنتوریال به قسمت بالایی مغز اشاره دارد. اپاندیموم فوق تنتوریال عمدتا کودکان حدودا ۸ ساله را در زمان تشخیص تحت تاثیر قرار می‌دهد. میزان بقای پنج ساله حدود ۳۰ درصد است، به ویژه در مواردی که برداشتن کامل تومور با جراحی غیرممکن است. پرتودرمانی می‌تواند عوارض شدید شناختی و حرکتی ایجاد کند.
با استفاده از مجموعه‌ای از تکنیک‌های پیشرفته، محققان کشف کردند که به اصطلاح مسیر سیگنالینگ در این نوع تومور بسیار فعال است. آن‌ها تومور‌ها را در آزمایشگاه با Sonidegib، یک مهارکننده Hh که در حال حاضر تحت آزمایشات بالینی قرار دارد، به عنوان دارویی برای سایر تومور‌های سیستم عصبی مرکزی درمان کردند.
تجزیه و تحلیل تومور‌های درمان شده نشان داد که مژک‌های اولیه از بین رفته و آن‌ها را نسبت به دارو مقاوم می‌کند. مژک‌های اولیه اندامک‌هایی متشکل از میکروتوبول‌هایی هستند که از غشای سلولی به فضای بینابینی بیرون زده و با محیط خارج سلولی ارتباط برقرار می‌کنند. آن‌ها برای رشد عصبی ضروری هستند.
محققان کشف کرده اند تشکیل مژه اولیه توسط پروتئین خاصی به نام AURKA تنظیم می‌شود. این پروتئین در سایر تومور‌ها وجود دارد و قبلا با استفاده از Alisertib در آزمایشات بالینی مهار شده بود؛ بنابراین آن‌ها تومور‌ها را با Alisertib و همچنین Sonidegib درمان کردند. مژک‌های اولیه دیگر از بین نمی‌رفتند و Sonidegib قادر بود عمل کند و منجر به مرگ سلول‌های تومور بدون هیچ آسیبی به سلول‌های سالم شود.
با ترکیبی از دارو‌ها که به خوبی بر روی مدل آزمایشگاهی کار می‌کردند، سپس با همکاری یک گروه تحقیقاتی در استرالیا، آن را روی حیوانات آزمایش کردند. در کمال تعجب، میزان بقای موش‌های مبتلا به اپاندیموم تحت درمان با این ترکیب در مقایسه با موش‌های درمان‌نشده به‌عنوان گروه کنترل افزایش پیدا نکرد.
محققان بر این باورند که سد خونی مغزی ممکن است مانع از رسیدن دارو‌ها به تومور‌ها شده باشد.
مطالعات دیگر نشان داده‌اند که مهار کننده‌های AURKA، پروتئینی که باعث از بین رفتن اولیه مژه‌ها می‌شود، به مغز نرسیده‌اند. این یک توضیح احتمالی برای شکست درمان در حیوانات است.
محققان اکنون به دنبال دارو‌های دیگری با عملکرد مشابه هستند که بتوانند به سد خونی مغزی نفوذ کرده و به طور بالقوه برای اولین بار منجر به درمان این بیماری شوند.
برای الویس ترسی والرا، استاد برنامه سلامت کودکان FMRP-USP و آخرین نویسنده مقاله، این اکتشافات چشم انداز مطالعات بالینی را با استفاده از نسل پیشرفته‌تری از مهارکننده‌های Hh و AURKA که قادر به نفوذ به سیستم عصبی مرکزی هستند، باز می‌کند.
یک استراتژی دیگر استفاده مستقیم از این دارو‌های مدرن‌تر روی مایع مغزی نخاعی تولید شده توسط سلول‌های اپاندیمی در بطن‌های مغز و مغز نخاع است. گزینه‌هایی مانند این می‌تواند به عنوان راهی برای معکوس کردن مقاومت در برابر درمان ارزیابی شود.
